Генная терапия показала успешные результаты в лечении детей и взрослых с синдромом Вискотта – Олдрича

Ученые из Италии, Бельгии, Великобритании и США сообщили об успешных результатах лечения редкого заболевания у 27 пациентов после однократного введения собственных клеток крови, предварительно измененных с помощью генной терапии, сообщает портал N+1 со ссылкой на издание The New England Journal of Medicine.

Синдром Вискотта – Олдрича связан с изменениями в гене WAS. Из-за этого иммунитет работает неправильно, а количество тромбоцитов в крови снижается. У пациентов могут возникать тяжелые инфекции, кровотечения и экзема. При тяжелой форме болезни трансплантация костного мозга может помочь восстановить работу кроветворной и иммунной систем, но подходящий донор находится не всегда.

Участникам исследования провели однократную лечебную процедуру: врачи взяли их собственные клетки крови, с помощью генной терапии добавили в них рабочую копию гена WAS и вернули клетки пациентам.

Участники исследования находились под наблюдением в среднем около пяти лет. После проведенного лечения тяжелые инфекции и кровотечения стали случаться у них значительно реже. Спустя пять лет частота тяжелых инфекций снизилась примерно в 40 раз. Большинству пациентов также больше не требовались регулярные переливания тромбоцитов, иммуноглобулины и противомикробные препараты.