«Круг добра» одобрил закупку нового препарата для детей со СМА

Фонд «Круг добра» сможет закупать препарат итвизма для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) от двух лет. Решение принял экспертный совет фонда, его также одобрил попечительский совет.

Итвизма содержит онасемноген абепарвовек. Это уже известное действующее вещество для терапии СМА, но новый препарат вводят однократно в спинномозговую жидкость, то есть интратекально.

Как сообщается на сайте «Круга добра» 29 сентября, препарат смогут получать дети от двух лет с биаллельными мутациями в гене SMN1, которые ранее не получали патогенетическую терапию СМА.

На заседании экспертного совета об эффективности и безопасности итвизмы рассказала Людмила Кузенкова, заведующая отделением психоневрологии и нейрореабилитации Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей Минздрава России. По данным клинических исследований, препарат показал долгосрочную эффективность у пациентов со СМА от двух лет, ранее не получавших другую патогенетическую терапию. Также исследования продемонстрировали благоприятный профиль безопасности препарата.

Помимо итвизмы экспертный совет скорректировал категории детей, которым фонд сможет предоставлять препарат пэгцетакоплан для лечения С3-гломерулопатии, и принял решение пополнить резерв нескольких препаратов для лечения орфанных заболеваний.

Всего на заседании одобрили 351 заявку на обеспечение детей лекарствами, медицинскими изделиями и техническими средствами реабилитации. Еще 42 процедуры перераспределения лекарственных препаратов и медицинских изделий получили одобрение экспертного совета.