Генную терапию для лечения наследственной кардиомиопатии разработали австралийские ученые

Ученые из Австралии создали экспериментальную генную терапию для лечения некоторых наследственных форм кардиомиопатии. В процессе проведения опытов на мышах и выращенных из клеток пациентов моделях сердечной мышцы новая схема лечения помогла предотвратить развитие болезни и улучшить состояние животных, у которых ее симптомы уже появились. Об этом сообщает ТАСС.

Кардиомиопатия – заболевание сердечной мышцы, при котором сердце постепенно теряет способность эффективно перекачивать кровь и снабжать ею другие органы. Новая терапия рассчитана на пациентов с мутациями в гене ALPK3. Такие изменения могут приводить к тяжелым формам кардиомиопатии у детей и взрослых, при которых страдает работа саркомеров – структур, которые помогают мышечным клеткам, в том числе клеткам сердца, сокращаться.

Исследователи решили попробовать доставить в клетки исправную версию гена ALPK3. Для этого они использовали вирусный вектор AAV9, способный переносить генетический материал в ткани организма.

Эксперименты показали, что у мышей с наследственной предрасположенностью к кардиомиопатии терапия предотвратила расширение камер сердца и развитие других признаков заболевания. Животные, получившие лечение, также были защищены от гибели.

Кроме того, ученые выяснили, что генная терапия помогала не только новорожденным мышам, но и взрослым животным, у которых нарушения работы сердечной мышцы уже успели развиться. Неожиданно для самих разработчиков оказалось, что данный метод улучшил состояние сердца и при некоторых других формах дилатационной кардиомиопатии (при которой происходит расширение камер сердца), связанных с мутациями в гене TTN.

Пока разработка прошла испытания только на животных и клеточных моделях. Если ее эффективность и безопасность подтвердятся в клинических исследованиях, она может стать основой для нового подхода к лечению наследственных заболеваний сердца и в перспективе помочь некоторым пациентам избежать трансплантации.